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遗传性高胆固醇体内单碱基编辑疗法首次在美获批开展临床试验

发布时间:2024年07月18日 | 更新时间:2024-07-17 15:20 | 作者:鄭永淑

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作者:唐宇欣

简介:来源:青瞳视角,转载请注明来源

·此前,Verve向FDA提交临床试验申请时,FDA曾表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。近日,专注于基因编辑疗法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品
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·此前,Verve向FDA提交临床试验申请时,FDA曾表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。

近日,专注于基因编辑疗法的Verve Therapeutics公司(以下简称“Verve”)宣布:FDA(美国食品药品监督管理局)批准通过了公司核心产品VERVE-101的IND(新药临床试验申请)申请。据悉,这是体内单碱基编辑疗法首次在美国获批开展临床试验。

VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)而开发的单碱基编辑疗法。2022年7月,Verve公司宣布,VERVE-101在新西兰完成了首例患者给药,这是首个体内碱基编辑的临床试验,标志着碱基编辑疗法进入临床应用阶段。

不过,当Verve向FDA提交IND申请时,FDA表示,需要看到更多的数据,以消除患者可能将编辑过的基因传递给子代的担忧。此外,FDA 要求提供更多关于人类细胞和非人类细胞之间效力差异、生殖系细胞编辑的风险,以及非肝细胞的脱靶分析的临床前数据。官方还希望 Verve 分享VERVE-101的海外临床数据,并调整方案以减轻治疗风险。同时,FDA要求Verve在试验时增加额外的避孕措施,并延长不同参与者服药的时间差。

此次申请,Verve补交了相关资料。Verve的首席执行官Sekar Kathiresan表示:“人体数据以及我们对临床前问题的解决帮助我们顺利获批。一些问题可以通过人体数据解决,但一些理论上的担忧则需要在临床前模型中解决,我们两者(临床前试验和临床试验)都做了。”

六只性成熟的雄性非人灵长类动物接受了VERVE-101治疗,其治疗前后的精子样本数据都未显示出基因编辑的证据。同样,对经过VERVE-101小鼠替代物治疗的雌性老鼠的436只后代进行的基因分型分析显示,基因编辑也未传递给幼崽。

在海外临床数据方面,数据显示,在剂量递增组的前三名患者中,没有出现与治疗有关的不良事件,到目前为止,所有不良事件均为1级。此次获批后,Verve计划开始将美国患者纳入VERVE-101的Ib期试验。此申请旨在评估VERVE-101敲除靶基因效率,及降低低密度脂蛋白胆固醇含量的效果。

如果说CRISPR是基因编辑的皇冠,那么碱基编辑器就是皇冠上的明珠。单碱基编辑技术曾被评为“Science年度十大突破”技术。据悉,与切割两条DNA链的第一代CRISPR编辑不同,碱基编辑就像用橡皮擦掉疾病相关的单个碱基,并重新填写具有治疗效果的碱基,也就是说,相较传统方法,碱基编辑旨在改变DNA的单个“字母”而不会导致双链断裂。

Kathiresan表示,Verve手头目前有大约5亿美元的现金,资金储备一直延续到2026年。这应该足以覆盖目前所有计划中的临床开发。“如您所知,生物科技公司一直在考虑资本问题,我认为我们将灵活地考虑增加我们的资产负债表,但再次强调,我们现在有足够的资金储备。”

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爱情:周二,桃花入命,有伴侣

以上是下周十二生肖运势的详细解释,是关于下周运势的分享。看完2022年12生肖月度运势分析,希望对大家有所帮助!

说到对十二生肖日运势的解读,大家都知道,有人问12生肖运势,2021年运势详解,有人想问龙年十二生肖运势。你知道发生了什么事吗?其实十二生肖月运势详解。我们来看看十二生肖年运势的详解,希望对大家有所帮助!

十二生肖日运势解读

十二生肖每月运势详细说明

爱情运气:单身人士可以认识异性,但他们缺乏吸引力,不能有效地与异性互动,情感上更被动。建议,多沟通,多宽容。恋人和伴侣会有一些互动,但大多数是礼貌的互动,互相尊重,生活可能会缺失。

职业运气:职业生涯中会有一些机会,这对考试和考试都有好处。申请求职可以得到贵人的照顾,但需要积极争取。

财富:财富机会平平,可以得到贵人的照顾和利润,但需要多争取,不要斤斤计较,否则会失去机会。

爱情运气:牛人可以认识异性,但他们缺乏吸引力,不能有效地与异性互动,情感上更被动。建议,多沟通,多宽容。

职业运气:牛人在职业生涯中没有很好的机会,可能很容易与执法部门有一定的联系,但不会给自己带来麻烦和隐患。

财富:牛人的财富机会不好。为了提高收入,他们需要更积极地争取,不要害怕努力工作。

爱情运势:单身者异性关系好,会因为娱乐聚会而认识异性。很容易遇到有共同兴趣爱好的异性,可以互相吸引。恋人容易有愉快的互动,可以相处融洽,可以一起积极解决和面对问题,亲和力也有所提高。十二生肖每天每个月都有运势。

职业运气:有利于项目合作、商业合作和业绩提升。当你遇到问题时,你可以很好地解决和处理它们,但你可以每天查询十二生肖的日常运气。

财富:好的,会因为项目合作而获得不错的利润,在房地产项目上很容易获得丰厚的回报,但是很辛苦。每天播出十二生肖运势。

爱情运气:单身人士容易遇到固执但阳光明媚、热情的异性。对方愿意接受自己的约束。他们可以互相吸引,适合发展感情。恋人可以加深彼此的感情,但不要太认真,否则很容易引起一些是非,或者对某些问题有不同的看法。

职业运气:有利于项目合作、商业合作和业绩提升,但需要更多的努力,不应任性,否则会犯一些小错误。

财运:财运不错,会因为项目合作而获得不错的收益,容易在房地产项目上获得丰厚的回报,但是还有很多辛苦。

评论

用户1:胡耀邦

極悪非道な悪漢に嬲られ、踏みにじられ、日に日に変わってゆく妻。

用户2:亚历桑德罗·莫莫

该剧描写现实的刑警世界,讲述追踪真相的人们和试图隐藏真相的人们的对一个关于命运和选择的剧情,充满哲理。。